因为我不是药神而走进大众视野的,治疗癌症的靶向性药物,也是用到基因编辑技术。
离体编辑来自健康供体的cart细胞使其靶向癌症,并进行工程化修饰,使得供体cart细胞不被患者的免疫系统消灭。78
除了靶向性药物之外,基因编辑技术,还越来越多地被用在了人类胚胎阶段的遗传性基因修复。
第三代试管,就是使用了基因编辑技术,让人类胚胎的染色体平衡易位得到修复。
这就让很多染色体异常的家庭,有了怀孕并剩下健康的下一代的希望。
醋谭在医学院,“玩转”过很多的科系,对于癌症药物和人类胚胎领域的基因编辑技术都有过了解,但除了这两个领域之外的部分,就没有过多的涉猎。
醋谭没日没夜地在学医,但人类医学发展到现在,能够学习的东西实在是太多了,不肯能有那一个人,能把和所有疾病有关的内容,都装进自己的脑子里面。
ift88突变基因,如果不是刚刚好和口腔医学也有关系,醋谭也不一定听说过。
arbor在rtens教授带领下,在医学界做权威的杂志上发表的这篇论文,给出了感官功能缺失治疗方面的一个全新的方案。
但这篇论文是实验性的,所有的结果也都是基于在实验室小白鼠身上做的研究得出的结论。
从动物实验,到人体实验,再到一种治疗方式的成熟,是一个很漫长的过程。
在动物实验中获得成功,并不代表可以进行临床试验。
毕竟对于各种副作用的研究,都需要很长的时间才能确定。
醋谭明白arbor让她看这篇论文的意思,但是也并没有抱太大的希望。
一来,醋谭一直到写毕业论文的时候,都没有听说有ift88基因突变方面的临床研究成果发表。
二来,醋谭并不曾患有先天性的嗅觉缺失。
三来,就像基因编辑技术,从诞生到成为一种可靠的医疗手段,就经过了三四十年的时间一样,嗅觉缺失症的基因疗法,从诞生到成熟,也需要一个过程。
就在醋谭觉得,今天的这次“建设性”的看病,马上就要画上句号的时候,醋谭的鼻腔组织切片报告出来了。
醋谭适合arbor教授一起看的切片报告。
从切片的组织的蛋白质分析来看,确实是没有检测到ift88蛋白质包含的嗅神经细胞纤毛。
醋谭有点意外,本来只是想着破罐子破摔,随随便便来看一看,居然就直接找到了病因。
更让醋谭意外的是,arbor教授说,这项关于嗅觉缺失的基因编辑技术,已经被批准进入了临床应用。
只是目前还处于临床试验的阶段。
嗅觉缺失这个问题本身的特殊性,导致并没有很多人愿意去做这样的试验。166
原本就是不痛不痒更加不会死人的问题,自然也就比较少人愿意在嗅觉缺失的问题上做第一个吃螃蟹的人。
嗅觉缺失症患者的基数,本来就不太,和ift88基因表达的相关问题,原本都应该是先天性的、经常会被忽略的。
很多先天性的嗅觉缺失症,可能一辈子都不会因为嗅觉问题,去寻求医生的帮助。
这也导致了arbor教授的这个治疗嗅觉缺失的基因疗法,已经开展一年了,都还没有找到足够的志愿者。
arbor教授问醋谭有没有兴趣参与这一项基因治疗的临床试验。
因为采用的是体外编辑技术,所以只需要像打疫苗一样,把腺病毒注射进去就可以了。
醋谭想都没想,就觉得没有问题。
相比于那些愿意给谭女士的艾滋病疫苗做临床试验的志愿者,
摆在醋谭眼前的这一个临床试验,简直就是小事一桩、小菜一碟。
醋谭刚想要和arbor教授探讨临床试验的具体事项,一直在旁边陪着醋谭看病的尤孟想,心情和坐过山车一样的尤孟想,就直接表示了拒绝。
基因编辑是一个有效的治疗嗅觉缺失的手段是没有错,可一个还处于临床试验阶段的基因疗法,根本就不是尤孟想希望看到的。
这一项基因编辑技术,之前在小白鼠身上的试验取得了成功,可这并不代表在人体上也是一样的情况。
实验室的老鼠和人类的差距大的不是一点半点,谁知道有没有严重的后遗症?
尤孟想并不学医,但从他学过的生物学知识里面,就已经很清楚地知道,基因的表达是很随机的。
什么都不敢都有可能发生基因突变的情况,更何况用了基因编辑这样的外在干预。
醋谭并没有想要治疗自己的嗅觉缺失症,是尤孟想强烈要求带醋谭来看病的,还各种撒娇卖萌地把醋谭从圣莫里茨弄到了伦敦。
醋谭说她本来就是学医的,自己的妈妈还是从事生物医药研究的,愿意为人类医学的发展,献上自己的绵薄之力。
原谅尤孟想这个学法律的,接触的和医学有关的,基本上都是医疗事故官司的案例。
醋谭要是接受了这项试验计划,最后出现了不良反应或者不可逆转的后遗症,尤孟想要如何自处?
尤孟想态度非常坚决,才使得醋谭没有马上签下志愿者协议。
今天的看的这一场“病”,醋谭从满心失望到满怀希望,尤孟想从满怀希望到悔恨交加,同一件事情,在两个人身上,有了截然不同的反应。
尤孟想是因为担心醋谭会“讳疾忌医”才非常坚定地说要陪着醋谭过来。
正常来说,伦敦的医院,都非常注重患者的隐私。
一般都是不会让患者以外的其他人“不相关”的人出现在诊室里面。
尤孟想是因为醋谭自己同意“放”进来,才有机会陪着醋谭一起看病。
尤孟想庆幸自己进来了,而且一直从头跟到了尾,不然他还真的是不知道会需要面对什么样的后果。
看醋谭刚刚的那个毫不犹豫的架势,尤孟想要是不在的话,他的女朋友绝对已经是嗅觉缺失症实验性基因疗法的一个实验体了。